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Cuba avanza en el tratamiento de la Ataxia Espinocerebelosa tipo 2

17 marzo 2016 | 25 |
El Doctor Luis Velázquez, director de la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

El Doctor Luis Velázquez, director de la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

Por Germán Veloz Placencia.

Neuroepo es un fármaco cubano fruto del talento de los investigadores del Centro de Inmunología Molecular, y podría ser una esperanza para mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por la Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2, una enfermedad asociada al Sistema Nervioso Central contra la cual no existe en la actualidad vacuna ni alternativa terapéutica definida, con excepción de la rehabilitación.

Esas consideraciones fueron referidas por el doctor en ciencias Luis Velázquez Pérez, director del Centro de Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), con sede en la ciudad de Holguín. El especialista tuvo a bien aclarar comentarios sobre la posible prevención de la dolencia o su cura definitiva.

Frascos del biofármaco cubano Neuroepo, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

Frascos del biofármaco cubano Neuroepo, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

El interés de las personas en esas cuestiones, dijo el académico, creció repentinamente al concluir en octubre del pasado año el Ensayo Clínico realizado en territorio holguinero a partir de enero del 2014 para evaluar la validez del nuevo producto una vez aplicado a personas.

¿Cuáles fueron los pasos que condujeron a la realización del Ensayo Clínico?

“En el permanente afán de nuestra institución por encontrar vías para combatir la enfermedad, en el 2003 decidimos emprender investigaciones conjuntas con los centros del Polo Científico de la capital del país. En un primer momento se logró diseñar un modelo transgénico de ratón que sería objeto de pruebas, tarea de la que se encargó el Centro de Ingeniería Genética y Biotecnología.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

“Después emprendimos el estudio de los mecanismos de neuro-protección a nivel del Sistema Nervioso Central de los pacientes con este tipo de ataxia. La evaluación se desarrolló en el Centro de Producción de Animales de Laboratorios (CENPALAB) en coordinación con investigadores de esa institución. Los resultados finales permitieron definir que en los pacientes con Ataxia Tipo 2 hay una reducción importante de una molécula neuroprotectora llamada eritropoyetina, que también produce endógenamente el organismo humano

“Hoy se conoce que la eritropoyetina tiene una seria de acciones, entre ellas la antioxidante. También está relacionada con algunos mecanismos de plasticidad del Sistema Nervioso Central, al que mejora y protege de determinadas agresiones. Los pacientes con Ataxia de Tipo 2 tienen reducida la concentración de esta molécula neuro-protectora en el cerebro.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

“Esto dio paso a otra investigación, que consistió en tratar de probar la eritropoyetina obtenida en el Instituto de Inmunología Molecular, es decir, el Neuroepo, en ratones transgénicos que padecían Ataxia. A una parte le suministraron el biofármaco y a otra no. Luego ambos grupos se evaluaron por cerca de un año y al concluir ese periodo, se pudo demostrar que los que recibieron el producto tuvieron una supervivencia de más del 90 %. En tanto, el 90 % de los que no lo recibieron falleció en el período de estudio.

“A su vez, los estudios que se hicieron desde el punto de la histología a nivel del cerebelo del modelo animal, que es la estructura más afectada por la enfermedad, confirmaron una reducción significativa de la eritropoyetina producida de forma endógena, cosa que no fue así en los que la recibieron durante el experimento. Era una evidencia más de un efecto de mecanismos de estimulación y de plasticidad del Sistema Nervioso Central de este modelo animal.

En el área de neurobiología molecular, el secuenciador de genes analiza el fragmento de ADN que está involucrado en la enfermedad y cuantifica la magnitud de la mutación, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

En el área de neurobiología molecular, el secuenciador de genes analiza el fragmento de ADN que está involucrado en la enfermedad y cuantifica la magnitud de la mutación, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

“Esto llevó a otra investigación, que consistió en buscar una vía que permitiera que la eritropoyetina llegara al Sistema Nervioso Central del ser humano enfermo lo más rápido posible Está demostrado que se degrada cuando se da por vía oral o la inyectan.

“Entonces procedimos a una prueba en un tipo específico de monos, a los que le suministraron la eritropoyetina por vía nasal. En un período de cinco a diez minutos posteriores se le hicieron punciones lumbares, las cuales revelaron que en ese lapso la molécula estaba donde se necesitaba.

“Después, en el transcurso del 2006 al 2008, realizamos un estudio de toxicidad para ver si el producto en voluntarios humanos sanos producía algún efecto adverso y se demostró que era seguro.

“Teniendo todas estas conclusiones, estábamos en condiciones de realizar la pruebas en personas enfermas con Ataxia. Nuevamente nos unimos varias instituciones científicas. Igual que habíamos hecho con los centros de Inmunología Molecular y de Producción de Animales de Laboratorio, nos dimos las manos con los de Control de Ensayos Clínicos y de Desarrollo de Medicamentos, los tres principales hospitales de la ciudad de Holguín y la Universidad de Ciencias Médicas, entre otros.

“Fue un Ensayo Clínico riguroso. A la mitad del grupo de pacientes le suministramos dosis de Neuroepo por vía nasal y a la otra mitad se le suministró un producto que no contenía el medicamento (placebo), pero era similar en la forma de presentación. Los investigadores no sabíamos quién de ellos tomaba el medicamento.

“Finalmente, al determinar los pacientes que recibieron el producto, se demostró que este era seguro. Por otra parte, se confirmó que los tratados con el medicamento reportaron mejoría en el habla, la marcha y la coordinación de los miembros superiores. Pudimos hacer las comparaciones porque contábamos con evaluaciones previas de esas cuestiones que aparecen entre las más notorias alteraciones clínicas de los enfermos”.

¿Cómo el enfermo puede acceder al nuevo medicamento?

“Todavía no está en fase de producción que asegure su disponibilidad. Recordemos que en Cuba contamos con centros regulatorios para los ensayos clínicos, los fármacos y los equipos médicos. Son instituciones con alto prestigio y su estrategia es ofrecer productos con total garantía para las personas.

“Los resultados del Ensayo Clínico serán presentados al Centro Estatal para el Control de Medicamentos, Equipos y Dispositivos Médicos (CECMED). Este decidirá los pasos a seguir, que pueden ser registrar el medicamento o emprender nuevas investigaciones hasta que no haya duda alguna sobre la eficacia y seguridad de lo que se ofrece a los enfermos esta vez”.

Aún por definir esa cuestión, estamos ante una nueva evidencia del potencial de las instituciones científicas cubanas ¿Qué opina al respecto?

“Disponer de un medicamento de este tipo es trascendental para la ciencia cubana porque estamos hablando de un producto para una enfermedad grave que hoy se considera huérfana de tratamiento porque no existen procedimientos terapéuticos definidos.

“La Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2 es una de los padecimientos degenerativas más devastadores para el ser humano. Sin embargo; al considerarse poco frecuente en el mundo, lo que no es el caso de Cuba, que tiene la mayor prevalencia a esa escala, las grandes transnacionales productoras de fármacos apenas se interesan en ella porque no les reporta ganancias.

“Con el Ensayo Clínico concluido estamos tratando de obtener un fármaco a usar con éxito en las personas enfermas. Estoy seguro que las instituciones científicas nacionales no repararán en esfuerzos y acciones a ejecutar en ese empeño”.

Se han publicado 25 comentarios



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  • Dr Benjamin Suarez Rodriguez dijo:

    Felicidades a el Dr Luis Velazquez, eminente investigador, de una constancia y profesionalidad únicas y de un corazón de oro.
    Felicidades a todo su abnegado equipo

    • DrCs. Luis dijo:

      Hola a todos los que han realizado algún comentario sobre este artículo. Gracias. Les explico que este ensayo clínico, recién finalizado cuyos resultados demostraron que la Neuroepo es un medicamanto seguro y eficaz en la ataxia SCA2, es decir que no provoca reacciones adversas graves y que si mejoró varios parámetros clínicos, es el resultado de muchos años de trabajo de varias instituciones. Desde 2003 empezamos con el CENPALAB los primeros estudios en el liquido cefalorraquideo de los enfermos de SCA2 demostrandose la reducción severa de la eritropoyetina y luego siguió un estudio en un modelo animal que demostró una mayor supervivencia en los animales a los que se les había administrado el producto. De la misma manera, se encontraron cambios importantes en las neuronas del cerebelo. Finalmente, el CIM, CIDEM, CENPALAB, CENCEC, CIRAH y otras insituciones del país nos unimos para llevar este ensayo clínico. Ahora corresponden otros pasos antes de su extensión. Por tanto, aspiramos a que este medicamento lo podamos unir al resto de los productos que hoy usamos en los enfermos de SCA2 y otras ataxias del país de conjunto con la rehabilitación. Un logro importante también es el haber logrado la participación de estas insitituciones que hoy se han comprometido en seguir en esta lucha por encontrar una terapia para esta enfermedad. Muestra de ello fue la creación reciente de un grupo de Neurociencias integrados por investigadores de estos centro.

      • Andrés Javier reyes flores dijo:

        Hola doctor Luis….como puedo platicar con usted.. mire soy amigo de cory hannah…y amigo de liz…..me interesa mucho adquirir los medicamentos yo tengo ataxia espinocerebelosa etapa 2 y soy paciente de inr en mexico df asi como en el creever en Xalapa veracruz…entonces quiero ver la forma de tener acceso a los medicamentos yo actualmente vivo en la ciudad de México df…tengo Facebook aparezco con mi nombre completo Andrés Javier reyes flores y también en mi correo ikkiandy@hotmail.com….Ojalá pueda platicar con usted doctor.

      • Gastón Jiménez dijo:

        Buenas tardes, felicidades a usted y a su equipo por los avances que han tenido en la investigación de la ataxia espinocerebelosa que muchas personas padecemos. Radico en México Distrito Federal.
        Yo fui diagnosticado en el año 2010 con ataxia cerebelosa mediante un estudio de resonancia magnética.
        ¿Yo quisiera saber como puedo acceder al tratamiento?
        Que Dios los bendiga.
        Mi correo electrónico es:Degyves63@hotmail.com

  • curioso dijo:

    Solo tengo una unica pregunta. Este medicamento va a servir para las demas enfermedades neurodegenerativas que son consideradas Ataxias, y que ademas tienen prevalencia en el pais? Me refiero por ejemplo a la Corea de Hutington. Saludos.

    • medico dijo:

      Actualmente esta en curso investigacion de la utilidad y tolerancia de NeuroEpo en Enfermedad de Parkinson, esta en periodo previo para Leiosnes raquimedulares y demencias

    • roberto arenas gomez dijo:

      felicitacion por el trabajo y esfuerzo en la busqueda de una cura para tantas personal atacadas por esta enfermedad. mi consulta es la siguiente:sirve el medicamento neuroepo para la ataxia t 3 ,ojala sirviera pues tengo a la mitad de mis hijos con la enfermedad y mis dos hermanos mayores ya han fallecido con la enfermedad.muchs gracias .

  • MAIQ dijo:

    FELICIDADES AL EQUIPO MEDICO Y A TODO EL QUE COLABORO CON LA INVESTIGACION……

    • gustavo dijo:

      mucha felicidades y exitos para todos los medicos y colegas por la dedicacion y sacrificio de investigar dia a dia para los avances y logros de la salud cubana

  • Liyanet dijo:

    Me gusta mucho el trabajo que estàn haciendo para mejorar la salud y el bienestar de las personas.

  • The Punisher dijo:

    Admiro el esfuerzo de los investigadores y las personas que colaborar con el estudio científico. Yo soy de la provincia de Holguín, y el tema me toca muy de cerca; pues en mi familia han existido casos de ataxia (terminológicamente no sabría citarla). Se viven experiencias en los hogares, que cuando uno escucha que existen personas en busca de un tratamiento, sientes que la esperenza de vida aumenta en ese familiar, el cual se cuestiona muchas veces, (el por qué_?) de la enfermedad. Felicito al doctor y a su grupo de trabajo, así como a las instituciones que colaboran con el desempeño de esta difícil pero imprescindible tarea que es “DAR SALUD Y CALIDAD DE VIDA”.

  • Mariyani dijo:

    Me alegra mucho saber que existe un medicamento para contrarrestar esta enfermedad y garantizar la buena salud de los pacientes que la padecen.

  • Más que bueno! dijo:

    Estoy mas que agradecida con todo ese esfuerzo por parte del Doctor Luis V. y a la vez de todo su equipo de trabajo, en mi familia hay dos casos de Ataxia, y me alegra mucho que en un futuro no muy lejano tengan un medicamento capaz de retrasar y quizas curar esa enfermedad atroz. Mil gracias!

  • Norma Ramona Echemendía Gómez dijo:

    Felicidades para todo el equipo que trabaja con tanta profesionalidad en una enfermedad que tan degenerativa es, pregunto y si es posible, quisiera saber para un familiar muy querido mío que lo padece y que se encuentra hospitalizado en el hospital Hermanos Almejeira pudiera, si procede, se le aplique este medicamento.

  • Emocionada: dijo:

    Me encanta acceder a este sitio y leer estas noticias alentadoras de mi país. Felicidades Doctor Luis Velázquez y a todo su equipo. La humanidad requiere de ustedes.

  • Dra. Sarmiento dijo:

    Al ser esta una enfermedad incapacitante y con anticipación genética muchos empiezan con los signos en etapas productivas. Siendo el paciente su propia testigo del deterioro físico que les conlleva la SCA2.
    Este ensayo abre una esperanza a estas personas que hasta ahora han visto perecer a uno o varios familiares sin poder intervenir en el curso de la enfermedad.

  • Adriana Meneses dijo:

    Hola buenas tardes, Felicidades Dios los siga iluminando y dando sabiduria para llwvar esperanza a todos los pacientes que padecen este terrible mal, escribo de Venezuela mi papa mis dos hermanos sufren de ataxia cerebelosa… Como hiciera para ponerme en contacto con el Dr, me interesa adquirir el medicamento.

  • lisbel dijo:

    es una obra de infinito amor hacia las personas que padecen esa enfermedad tengo una vecina joven de 25 años que padece la enfermedad y quisiera saber que tiene que hacer ella para poder acceder a ese medicamento, que dios le de mucha salud al doctor y colectivo que ha hecho posible llegar a lograr esta vacuna

  • Pilar Ashby dijo:

    Hola Doc Luis
    Lei tu artículo sobre el nuevo medicamento para Ataxias,¿estará disponible en Mex? ¿le serviría a mi esposo y a su hermano? Ojalá tenganos noticias tuyas pronto.
    Saludos mil

  • aida arenas dijo:

    Me gustaria saber como podria obtener este medicamento para mi padre el sufre de esta enfermedad pero tipo 3, el Dr. que lo trata dice que para sus 66 anos esta todavia en buena condicion, el siempre fue un deportista yo creo que es por eso, por favor se lo pido, Ud. nos da una luz al final del camino, que Dios lo bendiga por su buen corazon y lo ilumine para continuar a ayudar mas personas en este mundo en decadencia.

  • Yuly dijo:

    Hola Dr. LUIS
    Mi nombre es Yuly, vivo en La Habana, mi madre padece de dicha enfermedad desde los 45 años de edad, actualmente tiene 52 años, a través de estudios se ha determinado de que padece de Ataxia en el cerebro y cerebelo, lo que no tengo bien claro es que tipo de Ataxia tiene.
    Su sintomatología más fuerte son vértigos, o sea toda su sintomatología es en la cabeza.
    Mi pregunta
    Cómo puedo saber saber que tipo de Ataxia tiene?
    Y a en cual hospital de La Habana me pudieran decir.
    Un saludo cordial y muy agradecida por todo el esfuerzo que han realizado.

  • Gleuda dijo:

    Eu e minha família esperamos ansiosos pela vinda desse medicamento ao mercado. Agradecemos infinitamente pelos esforços de toda a equipe de pesquisa! Que Deus abençoe a todos vocês!

  • Gleuda dijo:

    Dr. Luiz meu nome é Gleuda Vidal fui diagnosticada com ataxia SCA 2 e gostaria de saber como faço para conseguir tratamento no hospital CIRAH. Meu email pra contato é gleudav@gmail.com.br. Moro no Brasil

  • Anabelle dijo:

    Hola y muy buenos dias. Muchas felicidades por el logro que han tenido y que DIOS los siga iluminando para que puedan ayudar a todas esas personas que padecen de esta enfermad.
    Doc Luis me gustaría hacerle una pregunta mi esposo hace algun tiempo esta teniendo algunas dificultades en varias ocasiones se pone torpe nuestras amistades me han dicho que lo atienda pero el no quiere reconocerlo por eso yo no me atrevo hablar del tema con el, pero me da miedo que este empezando alguna Ataxia tenemos un niño de 4 años que posibilidades hay de que mi hijo adquiera esa enfermedad.

  • CRISCISLAYNE MACIANO SILVA dijo:

    BOA NOITE DOUTOR,ME CHAMO CRICISLAYNE,TENHO 30 ANOS DE IDADE.SOU BRASILEIRA,MORO NO BRASIL.MORO NO DISTRITO FEDERAL,CIDADE SATÉLITE CHAMADA SANTA MARIA QUE FICA NO ENTORNO DE BRASILIA.
    TENHO A DOENÇA ELA COMEÇOU A SE MANISFESTAR NO ANO DE 2004.E DESDE ENTÃO ATE HOJE ELA TEM EVOLUÍDO.
    HOJE EU NÃO CONSIGO MAIS COMER SOZINHA COM MINHAS PRÓPRIAS MÃOS,ME ENGASGO COM MINHA PRÓPRIA SALIVA,NÃO CONSIGO TOMAR BANHO MAIS SOZINHA,ANDO NA CADEIRA DE RODAS,SÓ FALO COM DIFICULDADE,QUASE NÃO ENTENDEM O QUE EU
    FALO,GOSTARIA DE SABER COMO EU FAÇO PARA EXPERIMENTAR O REMÉDIO CHAMADO NEUROEPO.
    ACOMPANHANDO A INDICAÇÃO DE UMA MEDICA QUE MORA AI EM CUBA,QUE TRABALHA AQUI NO BRASIL NO PROGRAMA MAIS MEDICO,SOUBE A RESPEITO DO NEUROEPO E GOSTARIA MUITO DE EXPERIMENTA-LO,GOSTARIA DE SABER SE EU POSSO IMPORTA-LO,OQUE QUE SERIA MAIS VIÁVEL NO MEU CASO?
    SERIA VIAJAR PARA IR PARA TER ORIENTAÇÃO DE UM PROFISSIONAL MAIS EXPERIENTE QUALIFICADO NO QUE DIZ RESPEITO A ESTA DOENÇA.GOSTARIA MUITO DE UMA ORIENTAÇÃO DO SENHOR.AGRADEÇO MUITO PELA ATENÇÃO E AGUARDO RESPOSTAS BOA NOITE.

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