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Cuba avanza en el tratamiento de la Ataxia Espinocerebelosa tipo 2

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El Doctor Luis Velázquez, director de la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

El Doctor Luis Velázquez, director de la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

Por Germán Veloz Placencia.

Neuroepo es un fármaco cubano fruto del talento de los investigadores del Centro de Inmunología Molecular, y podría ser una esperanza para mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por la Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2, una enfermedad asociada al Sistema Nervioso Central contra la cual no existe en la actualidad vacuna ni alternativa terapéutica definida, con excepción de la rehabilitación.

Esas consideraciones fueron referidas por el doctor en ciencias Luis Velázquez Pérez, director del Centro de Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), con sede en la ciudad de Holguín. El especialista tuvo a bien aclarar comentarios sobre la posible prevención de la dolencia o su cura definitiva.

Frascos del biofármaco cubano Neuroepo, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

Frascos del biofármaco cubano Neuroepo, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

El interés de las personas en esas cuestiones, dijo el académico, creció repentinamente al concluir en octubre del pasado año el Ensayo Clínico realizado en territorio holguinero a partir de enero del 2014 para evaluar la validez del nuevo producto una vez aplicado a personas.

¿Cuáles fueron los pasos que condujeron a la realización del Ensayo Clínico?

“En el permanente afán de nuestra institución por encontrar vías para combatir la enfermedad, en el 2003 decidimos emprender investigaciones conjuntas con los centros del Polo Científico de la capital del país. En un primer momento se logró diseñar un modelo transgénico de ratón que sería objeto de pruebas, tarea de la que se encargó el Centro de Ingeniería Genética y Biotecnología.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

“Después emprendimos el estudio de los mecanismos de neuro-protección a nivel del Sistema Nervioso Central de los pacientes con este tipo de ataxia. La evaluación se desarrolló en el Centro de Producción de Animales de Laboratorios (CENPALAB) en coordinación con investigadores de esa institución. Los resultados finales permitieron definir que en los pacientes con Ataxia Tipo 2 hay una reducción importante de una molécula neuroprotectora llamada eritropoyetina, que también produce endógenamente el organismo humano

“Hoy se conoce que la eritropoyetina tiene una seria de acciones, entre ellas la antioxidante. También está relacionada con algunos mecanismos de plasticidad del Sistema Nervioso Central, al que mejora y protege de determinadas agresiones. Los pacientes con Ataxia de Tipo 2 tienen reducida la concentración de esta molécula neuro-protectora en el cerebro.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

Estudios a pacientes en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín, Cuba. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

“Esto dio paso a otra investigación, que consistió en tratar de probar la eritropoyetina obtenida en el Instituto de Inmunología Molecular, es decir, el Neuroepo, en ratones transgénicos que padecían Ataxia. A una parte le suministraron el biofármaco y a otra no. Luego ambos grupos se evaluaron por cerca de un año y al concluir ese periodo, se pudo demostrar que los que recibieron el producto tuvieron una supervivencia de más del 90 %. En tanto, el 90 % de los que no lo recibieron falleció en el período de estudio.

“A su vez, los estudios que se hicieron desde el punto de la histología a nivel del cerebelo del modelo animal, que es la estructura más afectada por la enfermedad, confirmaron una reducción significativa de la eritropoyetina producida de forma endógena, cosa que no fue así en los que la recibieron durante el experimento. Era una evidencia más de un efecto de mecanismos de estimulación y de plasticidad del Sistema Nervioso Central de este modelo animal.

En el área de neurobiología molecular, el secuenciador de genes analiza el fragmento de ADN que está involucrado en la enfermedad y cuantifica la magnitud de la mutación, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

En el área de neurobiología molecular, el secuenciador de genes analiza el fragmento de ADN que está involucrado en la enfermedad y cuantifica la magnitud de la mutación, en la Clínica Cubana para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), en la ciudad de Holguín. Foto: Juan Pablo Carreras/AIN.

“Esto llevó a otra investigación, que consistió en buscar una vía que permitiera que la eritropoyetina llegara al Sistema Nervioso Central del ser humano enfermo lo más rápido posible Está demostrado que se degrada cuando se da por vía oral o la inyectan.

“Entonces procedimos a una prueba en un tipo específico de monos, a los que le suministraron la eritropoyetina por vía nasal. En un período de cinco a diez minutos posteriores se le hicieron punciones lumbares, las cuales revelaron que en ese lapso la molécula estaba donde se necesitaba.

“Después, en el transcurso del 2006 al 2008, realizamos un estudio de toxicidad para ver si el producto en voluntarios humanos sanos producía algún efecto adverso y se demostró que era seguro.

“Teniendo todas estas conclusiones, estábamos en condiciones de realizar la pruebas en personas enfermas con Ataxia. Nuevamente nos unimos varias instituciones científicas. Igual que habíamos hecho con los centros de Inmunología Molecular y de Producción de Animales de Laboratorio, nos dimos las manos con los de Control de Ensayos Clínicos y de Desarrollo de Medicamentos, los tres principales hospitales de la ciudad de Holguín y la Universidad de Ciencias Médicas, entre otros.

“Fue un Ensayo Clínico riguroso. A la mitad del grupo de pacientes le suministramos dosis de Neuroepo por vía nasal y a la otra mitad se le suministró un producto que no contenía el medicamento (placebo), pero era similar en la forma de presentación. Los investigadores no sabíamos quién de ellos tomaba el medicamento.

“Finalmente, al determinar los pacientes que recibieron el producto, se demostró que este era seguro. Por otra parte, se confirmó que los tratados con el medicamento reportaron mejoría en el habla, la marcha y la coordinación de los miembros superiores. Pudimos hacer las comparaciones porque contábamos con evaluaciones previas de esas cuestiones que aparecen entre las más notorias alteraciones clínicas de los enfermos”.

¿Cómo el enfermo puede acceder al nuevo medicamento?

“Todavía no está en fase de producción que asegure su disponibilidad. Recordemos que en Cuba contamos con centros regulatorios para los ensayos clínicos, los fármacos y los equipos médicos. Son instituciones con alto prestigio y su estrategia es ofrecer productos con total garantía para las personas.

“Los resultados del Ensayo Clínico serán presentados al Centro Estatal para el Control de Medicamentos, Equipos y Dispositivos Médicos (CECMED). Este decidirá los pasos a seguir, que pueden ser registrar el medicamento o emprender nuevas investigaciones hasta que no haya duda alguna sobre la eficacia y seguridad de lo que se ofrece a los enfermos esta vez”.

Aún por definir esa cuestión, estamos ante una nueva evidencia del potencial de las instituciones científicas cubanas ¿Qué opina al respecto?

“Disponer de un medicamento de este tipo es trascendental para la ciencia cubana porque estamos hablando de un producto para una enfermedad grave que hoy se considera huérfana de tratamiento porque no existen procedimientos terapéuticos definidos.

“La Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2 es una de los padecimientos degenerativas más devastadores para el ser humano. Sin embargo; al considerarse poco frecuente en el mundo, lo que no es el caso de Cuba, que tiene la mayor prevalencia a esa escala, las grandes transnacionales productoras de fármacos apenas se interesan en ella porque no les reporta ganancias.

“Con el Ensayo Clínico concluido estamos tratando de obtener un fármaco a usar con éxito en las personas enfermas. Estoy seguro que las instituciones científicas nacionales no repararán en esfuerzos y acciones a ejecutar en ese empeño”.

Se han publicado 84 comentarios



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  • Asucena dijo:

    Hola Doctor Luis, Felicidades y muchas gracias por darnos esperanzas en la cura de esta enfermedad que es muy triste mi suegro la tenía y murió a los 58 años, mi cuñada de 40 años está muy enferma, y ahora mi marido de 38 años ya se ven los síntomas y hija de 11 ya la diagnosticaron no presenta aún síntomas pero el estudio genético dice que tiene ataxia espinocerevelosa #2 tengo dos hijos más que no les an practicado el estudio. Yo estoy desesperada me gustaría hablar con usted para ver si mi familia puede adquirir la medicina, le agradecería se comunique conmigo

  • Yenit. Labarrios dijo:

    Tengo ataxia y me intetesa saber si puedo conseguir el medicamento

  • yolanda hea dijo:

    buenas tardes, que necesitamos para que a mi hermana de 62 años con ataxia cerebelosa se le pueda aplicar el tratamiento.

  • Guadalupe Torres S, dijo:

    Necesito su valiosa ayuda. Tengo hijas con el terrible padecimiento de Ataxia. No puedo contactar al CIRAH ya que el telelefono registrado pertenece a una casa. Vivo en México, y necesito el nuevo número telefonico del CIRAH POR FAVOR.

  • Jovanna Torres dijo:

    Buenas tardes,
    Desafortunadamente tenga ataxia Espinocerebelosa tipo 2, actualmente tengo 31 años y la ataxia ya empieza hacer presencia. Me gustaría conocer si soy candidata para utilizar el fármaco Neuroepo. Soy de la ciudad de México, si necesitáramos viajar a Cuba lo haríamos.

  • Dr. Frank Jesus dijo:

    Felicidades a los trabajadores e investigadores del CIRAH por los logros alcanzados saludos

  • ERIKA CAMACHO dijo:

    HOLA ME GUSTARÍA CONTACTARLOS Y ADQUIRIR EL TRATAMIENTO, FUI DIAGNOSTICADA CON ATAXIA TIPO 2 HACE UN AÑO SOY DE VENEZUELA. POR FAVOR AGRADECERÍA MUCHO SI PUEDEN CONTESTAR A MI COMENTARIO CON UN CORREO DONDE CONTACTARLOS. GRACIAS.

  • Kenny Alveo dijo:

    Saludos

    Soy de Panamá y me gustaria contactarlos.

  • GERMAN UGARTE dijo:

    QUEDAREMOS MUY AGRADECIDOS POR SABER COMO PODEMOS ADQUIRIR ESE MEDICAMENTO
    EN CUBA. DISPUESTOS A VIAJAR A HOLGUIN PARA SOMETERNOS A SU TRATAMIENTO.

  • GERMAN UGARTE dijo:

    DISPONIBLE PARA CONEJILLO DE INDIAS Y PARA VIAJAR A HOLGUIN. DONDE SE PODRIA ADQUIRIR ESE MEDICAMENTO ?
    8 HERMANOS Y PRIMOS QUEDARAN MUY AGRADECIDOS.
    GERMAN UGARTE
    SANTIAGO DE CHILE

  • Mercy Ochoa Maldonado dijo:

    hola buenas tardes como fuera posible que me ayuden tengo dos hijos con esta enfermedad uno de 23 años y otro de apenas 16 años como puedo hacer para llevar a mis hijos a Holguín para que reciban este tratamiento que podría ayudar a mis hijos estoy desesperada con esta terrible enfermedad no se como ayudarlos y hoy viento este reportaje estoy viendo una luz que pueda brillar para ellos como puedo hacer somos de Ecuador

  • Fernanda dijo:

    Estimado fui diagnosticada con ataxia el 2013 pero a la fecha ha aumentado considerablemente entonces quiero integrante a un grupo y cómo se hace eso y si en España hay centros especializados pero no sé cómo contactarme necesito soluciones concretas si hay que ir me dicen tengo 27 años

  • José Luis Heide dijo:

    Estimados, quería saber en que proceso y grado de avance se encuentra el estudio y/o aplicación del medicamento, al día de hoy (9 de enero de 2018). Saludos cordiales,

  • Dra Luz Bertha Piña Valdés dijo:

    Por favor necesito un contacto para valorar a mi esposo (Dr.C y Profesor titular) que tras un evento de sepsis respiratoria crítica quedó como secuela una Ataxia espinocerebelosa, conserva su capacidad cognitiva y lleva 3 años en tratamiento de rehabilitación, aunque ha mejorado notablemente persiste la incapacidad de control muscular. Agradecería poder contactar con algún especialista para valorar posible tratamiento. Gracias

  • Haydey Campos Gonzalez dijo:

    Dr. Luis lo felicito por la investigación de esta enfermedad, yo tengo Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2 soy de Perú, quisiera saber donde puedo comprar
    Neuroepo y mejorar mi calidad de vida, se lo agradeceré´infinitamente.

  • Carlos Bueno Garcia dijo:

    Estimado Dr. Velasquez, me interesaría saber si el producto ya puede ser adquirido.

    Saludos desde Perú.

  • Ma. Eugenia Ulloa dijo:

    Buen día, mi hijo de 9 años ha sido diagnosticado con ataxia espinocerebelosa recesiva sin clasificación su principal problema es el habla, somos de México, podemos acceder al producto o pruebas? gracias.

  • Edmundo marcelo lagla dijo:

    buenas noches doctor y existos por su investigacion .desiaria saber si puedo contar con su valiosa ayuda ya que tengo dos hijas (19 y 25 años) con diagnostico de ataxia aun no definida de que. tipo porque en el pais no existe lavoratorios de investigacion y diagnostico para este tipo de enfermedades :soy un padre desesperado al ver que la enfermedad avanza en mis hijas y no poder hacer nada cualquier informacion rrogaria inviar a mi correo ,saludos desde ecuador

  • Alejandra Valencia dijo:

    Buen dia donde podria adquirir su medicamento,es para un niño de 7 años con Ataxia Espinocerebelosa, y para ver si me ayudan a conseguir un centro de ayuda para que tenga una mejor calidad de vida a base de ejercicios, terapia,etc.

  • Mario terrazas dijo:

    Bueno un gustos desde chile les comunico qe mi hijo matias tiene 14 años y estaba leyendo. el estudio de esta enfermedad qe mi hijo la tiene declarada recientemente ds doloroso para nosotros. pero veo una esperanza con su tratamiento me gustaria qe me mandaran. como comunicarlos con ud gracia

  • Miguel dijo:

    Saludos me diagnosticaron ataxia como puedo adquirir el tratamiento muchísimas gracias hasta pronto

  • kiara dijo:

    Doctor Luis yo tengo scA2 tengo 26 años desde los 20 años la padesco dígame si el medicamento ya lo están usando en la Habana o olguin o si todavia está enproceso yo hable con usted una ves ase tiempo sigusta me puede escribir un correo

  • Valeria antelo dijo:

    A mi me detectaron Ataxia pero no me dijeron q Ataxi .... mis síntomas son que perdí fuerza en todo mi cuerpo y Equilibrio muy poquito camino tengo mucha pezada mis piernas y mucho hormigueo cómo cuando se duermen las piernas estoy buscando ayuda y no consigo si uds podrían ayud arme se los agradecería soy de Bolivia departamento Santa Cruz de la Sierra espero su pronta respuesta me encuentro muy dolorida

  • Eduardo Muesa dijo:

    Buenas, mi mujer tiene 55 años y tiene SCA2 identificada desde los 40 años en España y sin ninguna terapia por parte de la sanidad española, salvo la de mantenerse lo más activa posible por nuestra cuenta.Por lo que felicitar al Dr. Luis Velázquez por dar esta esperanza a la humanidad. Estaría interesado en el tratamiento si estuviera utilizándose ya.

  • vanesa dijo:

    hola! mi pareja tiene ataxia sca 2, el es italiano y yo argentina, vivimos en italia. Me gustaria saber como podemos contactarnos con ustedes para que nos puedan asesorar de donde ir en Roma. No tengo casi informacion sobre la enfermedad
    muchas gracias

  • alessandro dijo:

    Hola, soy un hombre de 44 anos, italiano, afectado de Ataxia espinocerebelare de tipo 2 (SCA”)
    He leido los articulos sobre la investigacion que usted efectua en relacion a la medicina NEUROEPO.
    Quisiera saber si actualmente el farmaco esta comercializado y si ha obtenido algun resultado para el tratamiento de la enfermedad.
    Saludos cordiales
    Alessandro Mundo

  • Alessandro Mundo dijo:

    Soy un hombre de 44 anos, italiano, afectado de Ataxia espinocerebelare de tipo 2 (SCA”)
    He leido los articulos sobre la investigacion que usted efectua en relacion a la medicina NEUROEPO.
    Quisiera saber si actualmente el farmaco es comercializado y si ha obtenido algun resultado para el tratamiento de la enfermedad.
    Saludos cordiales
    Alessandro Mundo
    Nota: esta es la mail correcta

  • Luz angela zapata dijo:

    Deseo conocer mas ya q mihijo padese esta enfermeda

  • Gilbert idrobo navia dijo:

    Buenas noches mi hijo tiene 12 años le acabaron de diagnosticar esta enfermedad por favor solicito su ayuda

  • Roberto Gonzalez Carpio dijo:

    Estimados amigos, ante todo mis saludos y respetos.
    Soy un paciente de ataxia pero distinta a la de Holguin, solo afecta mis miembros inferiores, puedo caminar ayudado con andador o muleta de muneca, mi ataxia proviene de mis ancestros que eran de Sicilia que emigraron en el siglo 19
    Esta enfermedad es trasmitida de madre al hijo varon solo a ellos no a las mujeres.
    Tuve un contacto con el Director de la clinica de Holguin hace algunos anos.me respondio muy amablemente.
    Puedo ver en sus investigaciones algun tratamiento experimental que obtienen buenos resultados, eso aqui en la Habana nos hemos entetado por comentarios de Doctores reconocidos en el Hospital Nacional, me atiendo con Dra Zayda Neurologa de este hospital. Este tratamiento nuevo aqui no se conoce.

    Aqui me hicieron un tratamiento de movilizacion de celulas madres pero no obtuse resultados.

    Mi Mobil. 52364573
    Dijo 76445745
    Mi direccion.
    Calzada de Bejucal #22106
    Entre Varona y Linea de Ferrocarril.
    Reparto Parajon. Arroyo Naranjo Municipio Boyeros
    Habana.
    Lo anterior si tienen algo que comunicarme por favor sientanse libre hacerlo.

    Mis saludos.
    Roberto Gonzalez Carpio9

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