Cuba avanza en el tratamiento de la Ataxia Espinocerebelosa tipo 2
Por Germán Veloz Placencia.
Neuroepo es un fármaco cubano fruto del talento de los investigadores del Centro de Inmunología Molecular, y podría ser una esperanza para mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por la Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2, una enfermedad asociada al Sistema Nervioso Central contra la cual no existe en la actualidad vacuna ni alternativa terapéutica definida, con excepción de la rehabilitación.
Esas consideraciones fueron referidas por el doctor en ciencias Luis Velázquez Pérez, director del Centro de Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH), con sede en la ciudad de Holguín. El especialista tuvo a bien aclarar comentarios sobre la posible prevención de la dolencia o su cura definitiva.
El interés de las personas en esas cuestiones, dijo el académico, creció repentinamente al concluir en octubre del pasado año el Ensayo Clínico realizado en territorio holguinero a partir de enero del 2014 para evaluar la validez del nuevo producto una vez aplicado a personas.
¿Cuáles fueron los pasos que condujeron a la realización del Ensayo Clínico?
“En el permanente afán de nuestra institución por encontrar vías para combatir la enfermedad, en el 2003 decidimos emprender investigaciones conjuntas con los centros del Polo Científico de la capital del país. En un primer momento se logró diseñar un modelo transgénico de ratón que sería objeto de pruebas, tarea de la que se encargó el Centro de Ingeniería Genética y Biotecnología.
“Después emprendimos el estudio de los mecanismos de neuro-protección a nivel del Sistema Nervioso Central de los pacientes con este tipo de ataxia. La evaluación se desarrolló en el Centro de Producción de Animales de Laboratorios (CENPALAB) en coordinación con investigadores de esa institución. Los resultados finales permitieron definir que en los pacientes con Ataxia Tipo 2 hay una reducción importante de una molécula neuroprotectora llamada eritropoyetina, que también produce endógenamente el organismo humano
“Hoy se conoce que la eritropoyetina tiene una seria de acciones, entre ellas la antioxidante. También está relacionada con algunos mecanismos de plasticidad del Sistema Nervioso Central, al que mejora y protege de determinadas agresiones. Los pacientes con Ataxia de Tipo 2 tienen reducida la concentración de esta molécula neuro-protectora en el cerebro.
“Esto dio paso a otra investigación, que consistió en tratar de probar la eritropoyetina obtenida en el Instituto de Inmunología Molecular, es decir, el Neuroepo, en ratones transgénicos que padecían Ataxia. A una parte le suministraron el biofármaco y a otra no. Luego ambos grupos se evaluaron por cerca de un año y al concluir ese periodo, se pudo demostrar que los que recibieron el producto tuvieron una supervivencia de más del 90 %. En tanto, el 90 % de los que no lo recibieron falleció en el período de estudio.
“A su vez, los estudios que se hicieron desde el punto de la histología a nivel del cerebelo del modelo animal, que es la estructura más afectada por la enfermedad, confirmaron una reducción significativa de la eritropoyetina producida de forma endógena, cosa que no fue así en los que la recibieron durante el experimento. Era una evidencia más de un efecto de mecanismos de estimulación y de plasticidad del Sistema Nervioso Central de este modelo animal.
“Esto llevó a otra investigación, que consistió en buscar una vía que permitiera que la eritropoyetina llegara al Sistema Nervioso Central del ser humano enfermo lo más rápido posible Está demostrado que se degrada cuando se da por vía oral o la inyectan.
“Entonces procedimos a una prueba en un tipo específico de monos, a los que le suministraron la eritropoyetina por vía nasal. En un período de cinco a diez minutos posteriores se le hicieron punciones lumbares, las cuales revelaron que en ese lapso la molécula estaba donde se necesitaba.
“Después, en el transcurso del 2006 al 2008, realizamos un estudio de toxicidad para ver si el producto en voluntarios humanos sanos producía algún efecto adverso y se demostró que era seguro.
“Teniendo todas estas conclusiones, estábamos en condiciones de realizar la pruebas en personas enfermas con Ataxia. Nuevamente nos unimos varias instituciones científicas. Igual que habíamos hecho con los centros de Inmunología Molecular y de Producción de Animales de Laboratorio, nos dimos las manos con los de Control de Ensayos Clínicos y de Desarrollo de Medicamentos, los tres principales hospitales de la ciudad de Holguín y la Universidad de Ciencias Médicas, entre otros.
“Fue un Ensayo Clínico riguroso. A la mitad del grupo de pacientes le suministramos dosis de Neuroepo por vía nasal y a la otra mitad se le suministró un producto que no contenía el medicamento (placebo), pero era similar en la forma de presentación. Los investigadores no sabíamos quién de ellos tomaba el medicamento.
“Finalmente, al determinar los pacientes que recibieron el producto, se demostró que este era seguro. Por otra parte, se confirmó que los tratados con el medicamento reportaron mejoría en el habla, la marcha y la coordinación de los miembros superiores. Pudimos hacer las comparaciones porque contábamos con evaluaciones previas de esas cuestiones que aparecen entre las más notorias alteraciones clínicas de los enfermos”.
¿Cómo el enfermo puede acceder al nuevo medicamento?
“Todavía no está en fase de producción que asegure su disponibilidad. Recordemos que en Cuba contamos con centros regulatorios para los ensayos clínicos, los fármacos y los equipos médicos. Son instituciones con alto prestigio y su estrategia es ofrecer productos con total garantía para las personas.
“Los resultados del Ensayo Clínico serán presentados al Centro Estatal para el Control de Medicamentos, Equipos y Dispositivos Médicos (CECMED). Este decidirá los pasos a seguir, que pueden ser registrar el medicamento o emprender nuevas investigaciones hasta que no haya duda alguna sobre la eficacia y seguridad de lo que se ofrece a los enfermos esta vez”.
Aún por definir esa cuestión, estamos ante una nueva evidencia del potencial de las instituciones científicas cubanas ¿Qué opina al respecto?
“Disponer de un medicamento de este tipo es trascendental para la ciencia cubana porque estamos hablando de un producto para una enfermedad grave que hoy se considera huérfana de tratamiento porque no existen procedimientos terapéuticos definidos.
“La Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2 es una de los padecimientos degenerativas más devastadores para el ser humano. Sin embargo; al considerarse poco frecuente en el mundo, lo que no es el caso de Cuba, que tiene la mayor prevalencia a esa escala, las grandes transnacionales productoras de fármacos apenas se interesan en ella porque no les reporta ganancias.
“Con el Ensayo Clínico concluido estamos tratando de obtener un fármaco a usar con éxito en las personas enfermas. Estoy seguro que las instituciones científicas nacionales no repararán en esfuerzos y acciones a ejecutar en ese empeño”.
- Díaz-Canel: El ALBA-TCP es la alianza de solidaridad y cooperación, vencedora del pragmatismo egoísta
- Comienza la XXIII Cumbre de ALBA-TCP: Nuevo capítulo en la integración Latinoamericana (+ Video)
- Pedro Sánchez pausa agenda pública para reflexionar sobre su futuro como presidente de España
- Las garras del bloqueo se extienden a Argentina: Cubana de Aviación suspende vuelos por negativa de proveedores
- Ministro de Transporte cubano llega a Irán en visita oficial
- ir aNoticias »
- Comienza en Cuba la campaña nacional de vacunación antipoliomielítica
- Hablar despacio es mejor indicador de deterioro cognitivo que olvidar palabras, según estudio
- Salvan la vida a niño avileño que aspiró cuerpo extraño
- Reconocen a médicos cubanos en región italiana de Calabria
- Autismo: La experiencia de Frank Luis
- ir aSalud »
Buenos días me llamo Antonio soy de Perú, mi madre sufre de Ataxia dígame por favor como podría conseguir el medicamento,
Muchas felicidades amigo luis por tantos logros que has tenido en la esfera de la medicina en especial sobre la dolorosa enfermedad de la ataxia saludo ha uste y familia desde tampa
Mario el carpintero
Felicito de verdad estas nuevas posibilidades y requiero de su ayuda.
Tengo el síndrome y siento que mi vida se acaba cada día un poco más. Me pueden ayudar, soy chilena y quiero saber si tengo esperanza.
Gracias.
Buenas noches para comentar que somos una familia de 13hermanos de las cuales 6 tenemos síntomas de Parkinson pero que al visitar a un fisiatra de Cuba nos dice que estos síntomas no son de Parkinson sino de la enfermedad de ata día,por lo que consulto de qué manera nos pueden ayudar el tratamiento vivimos en Ecuador Machala provenía de El Oro teléfono 0996311381 por favor
Tengo sca-1 por mi padre vivo en bilbao españa me servirá cuando esté en el mercado soy boliviano y puedo ir
Estimados sres,
Me han diagnosticado ataxia espinocerebelosa del TIPO 13, me gustaría saber si con células madre, existe posibilidad de mejoría. ?
Me gustaría poder consultar con él DR. LUIS VÉLAZQUEZ PÉREZ,.so fuese posible por whatsApp.
Mi número de teléfono móvil es + 34 695 820 118.
En espera de su respuesta agradezco su atención y le saludo cordialmemente.
Atte.
SERGIO DÀVILA
Tengo ataxia espino cerebelosa y soy de delicias chihuahua México quiero ir pero cómo le hago y de qué parte de cuba son
Gloria a Dios le doy gracias a Dios por este éxito tan maravilloso de los científicos cubanos por esta enfermedad tan desbastadora huérfana como dice el comentario de tratamiento y espero que sigan encontrando muchas más logros gracias
Buenas noches dostor feliz de poder ver que hay persinas como ud que se estan preocupando por seres en esta condicion.
Mi hija loreto tiene 4 años y fue diagnosticada con ataxia ...se le hizo un exoma arrojando que el gen pol g esta alterado lo qur explicaria segun la ataxia.
al ser asi sera que ella tambirn podria algun dia acceder a esa medicina.
Dios asi lo permita y permita a sus manos y equipo magico lleguen a buen puerto y nos ayuden a quiene los estamos nesecitando.
Gracias
Madre atenta a una pronta cura.
Buenas noches doctor feliz de poder ver que hay persinas como ud que se estan preocupando por seres en esta condicion.
Mi hija loreto tiene 4 años y fue diagnosticada con ataxia ...se le hizo un exoma arrojando que el gen pol g esta alterado lo qur explicaria segun la ataxia.
al ser asi sera que ella tambirn podria algun dia acceder a esa medicina.
Dios asi lo permita y permita a sus manos y equipo magico lleguen a buen puerto y nos ayuden a quiene los estamos nesecitando.
Gracias
Madre atenta a una pronta cura.
Me han diasnoticado Ataxia cerebelosa heriditaria ,desde hace 5 años ,camino y no tengo buen equilibrio .y no hablo correctamente
Tuve una crisis y me internaron varios dias en un hospital en Oslo Noruega donde yo vivo 50 años ahora tengo 80 años y necesito ayuda, pueden hacer algo por mi ? Saludos
Mi familia pasece de ataxia y me gustaria saber màs del Tema, tengo un hermano , papà y tios que la padecen , somos de Guatemala y si pudieramos ser parte del programa seria maravilloso encontrar una cura o por lo menos poder vivir mejor , con està enfermedad.
Hola doctor soy de Guatemala y tengo un hermano y mi padre que padecen de ataxia como puedo yo abserder al medicamento, estoy dispuesta a viajar a Cuba si es necesario.
Como obtener farmaco cuales son las vias
Hola felicidades a usted y su equipo Yo soy una enferma de Ataxia Celevelosa tipo 2 y vivo en La Habana Quisira saber cuando comienza a atender a los enfermo de La Habana q padecen de esta enfermedad Muchas gracias